凯发k8官网下载|奇虎口袋|创前沿｜被称之为“上帝之手”的基因编辑
2024-07-28 16:42:02
基因编辑技术是一种利用合成的DNA片段来精确地修改基因的技术◈★ღ，可以用来改变基因的结构◈★ღ，从而改变特定基因的功能◈★ღ，进而改变某些特性或表型◈★ღ。常见的基因编辑技术包括基因敲除◈★ღ、基因编辑◈★ღ、基因替换和基因重组等◈★ღ。科学家们可以通过对基因的编辑来调控物种的特征◈★ღ，从而达到改良物种的目的◈★ღ。基因编辑技术主要分为基因敲除◈★ღ、基因插入◈★ღ、基因突变和基因重组等四种技术凯发k8官网下载◈★ღ。其中◈★ღ，基因敲除技术是最常用的◈★ღ，它的原理是通过CRISPR/Cas9等基因切割工具奇虎口袋◈★ღ，将某个基因的特定序列剪切掉◈★ღ，使其失去功能◈★ღ，从而达到改变物种特征的目的◈★ღ。基因插入技术则是将外源基因插入到特定位置◈★ღ，使其成为物种的一部分◈★ღ，从而改变物种的特征◈★ღ。基因突变技术是指通过基因编辑技术◈★ღ，引入一定的突变◈★ღ，使基因的功能发生改变◈★ღ，从而改变物种的特征◈★ღ。最后◈★ღ，基因重组技术则是通过对基因的重组◈★ღ，改变基因的结构◈★ღ，从而达到改变物种特征的目的◈★ღ。
这项技术的独特之处在于◈★ღ，它可以精确地修改人类基因组的DNA序列◈★ღ。因此◈★ღ，基因编辑技术被认为是解决许多疾病和遗传缺陷的关键工具◈★ღ。
弗若斯特沙利文数据显示◈★ღ，2016-2020年间◈★ღ，全球基因治疗市场规模从 0.5 亿美元增长至 20.75 亿美元◈★ღ，年复合增长率为 153.3%◈★ღ，预计到 2025 年◈★ღ，市场规模将达到 305.39 亿美元奇虎口袋◈★ღ。
2023年上半年◈★ღ，武汉科技大学姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具◈★ღ，并首次应用于失明小鼠的治疗◈★ღ，让小鼠重见光明◈★ღ。相关科研成果论文在《实验医学杂志》上发表◈★ღ。
上述研究率先在成体动物上实现无限制性基因编辑◈★ღ，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组◈★ღ，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元◈★ღ。 美国科学院院士◈★ღ、眼科专家 Palczewski 教授专门撰文给予高度评价◈★ღ：“该项技术具有重大的临床应用潜力◈★ღ，几乎适用于包括眼部疾病在内的所有已知人类遗传疾病奇虎口袋◈★ღ。”
2023年7月◈★ღ，美国生物技术公司Verve Therapeutics宣布◈★ღ，其开发的碱基编辑疗法VERVE-101在新西兰完成首例患者给药◈★ღ。这是全球首个开展的体内碱基编辑临床试验◈★ღ，与目前已存的各类疗法不同◈★ღ，它声称能一劳永逸地预防心血管疾病◈★ღ。
该疗法从原理上并不难理解◈★ღ：通过基因编辑技术◈★ღ，直接关闭人类的一个“坏基因”◈★ღ，从根源上消除致病因素◈★ღ。早在3年前◈★ღ，该公司创始人之一Sekar Kathiresan博士就高调宣称◈★ღ：如果被证明安全有效◈★ღ，它就是预防和治疗心脏病的答案◈★ღ。
基因编辑领域涌现出单碱基基因编辑技术◈★ღ、引导编辑技术◈★ღ、RNA编辑技术等◈★ღ，基因编辑技术工具箱不断扩大◈★ღ，已经成为跨学科和转化研究◈★ღ、精准医学研究的重要手段和驱动力◈★ღ，为人类医疗与健康◈★ღ、作物育种◈★ღ、环境与生态修复◈★ღ、工业微生物设计◈★ღ、病毒核酸检测等诸多方面带来深刻变革◈★ღ。
基因编辑技术应用于药物研发◈★ღ，可有效解决当前药物研发中的诸多难题和挑战◈★ღ。基因编辑技术通过以更低的成本敲除或修改基因◈★ღ，提供廉价的动物疾病模型和药物测试平台◈★ღ，大幅缩短药物研发周期奇虎口袋◈★ღ，有效降低研发成本◈★ღ。
转基因技术作为农业领域的重点科技突破◈★ღ，可赋予农作物新的优良性状◈★ღ、以更少的土地和投入大幅提高产量◈★ღ、抵抗病虫害和恶劣天气及环境等能力◈★ღ，已成为解决全球粮食危机的最重要手段之一◈★ღ。
基因编辑技术的快速发展不断扩充工业微生物菌种改良的工具箱◈★ღ，利用基因编辑技术将创造出更多可以生产生物基材料◈★ღ、生物燃料和生物药物等产品的工业微生物优良新菌种◈★ღ，促进新型工业生物制造的发展◈★ღ。
为基因治疗的前沿技术◈★ღ，基因编辑应用前景广阔◈★ღ，市场一片蓝海◈★ღ，是各国争夺的产业重点之一◈★ღ。但现实是我国目前具有原始创新能力的基因编辑企业极少◈★ღ，一方面是核心专利被西方国家垄断◈★ღ，二是下游产品创新能力落后于欧美◈★ღ。
尽管如此◈★ღ，据相关机构监测◈★ღ，中国基因编辑初创公司已有 50 家◈★ღ，它们前仆后继◈★ღ，正在该赛道上打上中国印记◈★ღ。
整体上看◈★ღ，中国的基因编辑初创企业沿海布局◈★ღ、区域集聚特征明显◈★ღ，与此前统计的ADC奇虎口袋凯发k8官网下载◈★ღ、核药初创相同◈★ღ，主要集中在我国长三角◈★ღ、京津翼◈★ღ、大湾区和成渝双城四大经济圈◈★ღ。
其中◈★ღ，长三角最为突出◈★ღ，共有 30 家◈★ღ，占比为 60%◈★ღ，该区域是我国生物医药的排头兵◈★ღ，经济发达◈★ღ，高校众多◈★ღ，人才富集◈★ღ，且在上海的辐射下◈★ღ，产业链完善◈★ღ。
其中博雅基因值得一提◈★ღ，由北京大学生命科学学院魏文胜教授在 2015 年创立◈★ღ，专注于让基因编辑技术向临床转化凯发k8官网下载◈★ღ，是我国基因编辑领军企业◈★ღ。其用于治疗地中海贫血的药物◈★ღ，是目前国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑药物◈★ღ。
根据创始人/团队的不同背景◈★ღ，中国基因编辑初创企业主要有以下 5 类◈★ღ：药企高管创业◈★ღ、资深药企专家◈★ღ、知名药企孵化◈★ღ、高校/研究所转化和海归博士◈★ღ。
其中◈★ღ，高校/研究所转化最为突出◈★ღ，共 16 家◈★ღ，其次是药企高管创业和海归博士最为突出◈★ღ，各有 12 家◈★ღ、 10 家◈★ღ。
从主要技术来看◈★ღ，基因编辑和细胞治疗交叉特征显著奇虎口袋◈★ღ，例如◈★ღ，成立于2021年的艾凯生物就致力于应用iPSC◈★ღ、基因编辑◈★ღ、干细胞分化等前沿技术革新肿瘤免疫治疗与再生医学治疗◈★ღ，为患者提供通用◈★ღ、有效凯发k8官网下载◈★ღ、可负担的细胞治疗药品◈★ღ。
从应用领域来看◈★ღ，目前我国基因编辑主要被用于生物医药领域◈★ღ，少量涉及农业◈★ღ，成立于 2017 年的未米生物◈★ღ，就是一家专注于基因编辑和生物育种技术创新研发的高新技术企业◈★ღ。
从成立时间上看◈★ღ，上述公司主要集中在 2018-2021 年这个时间段◈★ღ。其中◈★ღ，在 2021 年迎来了一波创业潮◈★ღ，共有 17 家公司成立◈★ღ。
2020 年◈★ღ，默克宣布两项CRISPR基因编辑技术专利已在美国获得批准◈★ღ；同年◈★ღ，CRISPR/Cas9基因剪刀◈★ღ，一举获得诺贝尔化学奖◈★ღ；2021 年◈★ღ，北京◈★ღ、上海◈★ღ、天津◈★ღ、广州◈★ღ、深圳等多地政府发布政策◈★ღ，支持细胞治疗◈★ღ、基因治疗◈★ღ、基因编辑的发展◈★ღ，诸多因素直接或间接地刺激了多个海归专家回国创业◈★ღ。
此外◈★ღ，也有许多高校/研究所积极响应政策奇虎口袋◈★ღ，创立公司◈★ღ，例如西湖云谷智药和分子智力◈★ღ。值得一提的是◈★ღ，他们还将人工智能技术应用到了基因编辑探索中◈★ღ。
从已披露的融资轮次来看◈★ღ，投早投小特征显著◈★ღ，天使轮和A轮占比最高◈★ღ，各有 12 家◈★ღ、18 家◈★ღ，总占比超 50%◈★ღ，也就是说中国基因编辑初创企业整体处于平台搭建◈★ღ、项目临床前开发早期阶段凯发k8官网下载◈★ღ。
从CAR-T◈★ღ，到mRNA◈★ღ，再到基因编辑◈★ღ，全球生物医药赛道正在进入小分子化学药◈★ღ，大分子生物药◈★ღ，以及 CGT (Cell and general therapy, CGT）共同发展的新时期◈★ღ。
基因编辑作为人类历史上的重大范式转变◈★ღ，对未来的影响极具颠覆性◈★ღ，这一点体生物医药上更为明显◈★ღ，其已在癌症◈★ღ、艾滋病和遗传病等疾病治疗上展现出巨大的应用潜力◈★ღ。
对此◈★ღ，除了科学家潜心研发◈★ღ，不断革新技术◈★ღ，将基因编辑的安全风险降至最低外◈★ღ，也需要包括监管◈★ღ、资本在内社会力量的群策群力◈★ღ。凯发k8娱乐官网◈★ღ，凯发·k8(国际)◈★ღ，凯发天生赢家一触即发官网◈★ღ，基因改造◈★ღ。天生赢家凯发k8国际◈★ღ，
